“救命药”一度只能从国外“非法代购” 历经波折如今进口合法且国产药上市
氯巴占：从“等待”到“等到”
桂林晚报
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新闻 时间:2022年10月25日 来源:桂林晚报
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日前，小儿癫痫病用药氯巴占片研发公司举办依诺思氯巴占全国上市发布会，据悉，该款国产氯巴占片规格为10mg/片，每盒28片，定价84元每盒，“是全球最低价格”。
多年来，罕见癫痫患者家庭一直在希望和无奈之间徘徊，终于从等待氯巴占变成等到氯巴占。
只能代购的“救命药”
“孩子终于有救了。”10月22日，得知国产氯巴占正式上市的消息后，“松松爸”紧绷的心终于放下来了。
松松是2010年10月出生的，2011年5月被确诊为“婴儿痉挛症”。严重的时候，松松一天发作七八次，每次连续点头三四十次，甚至“强直”发作一两分钟。
对于当时的“松松爸”来说，“婴儿痉挛症”是非常陌生的。婴儿痉挛症、Dravet综合征、LGS综合征、大田原综合征、Fires综合征、脑炎后遗症、婴儿癫痫伴游走性局灶性发作(EIMFS)等，都属于罕见癫痫性脑病。
患罕见癫痫性脑病的孩子，会出现反复的癫痫发作。有的患儿每天发作几十次甚至上百次；有的患儿会出现癫痫持续状态，一发作就持续一小时以上甚至更久；有的患儿会因为抢救不及时而死去。同时，多数患儿会因为伴发严重的精神运动发育落后，以至于终身无法走路、说话，丧失基本的认知能力。
“当时很多县医院不认识这个病，到了省医院才给孩子确诊，治疗方案也是缓解性的，没有根治的办法。”为了给孩子治病，“松松爸”尝试过很多种治疗方案，但都无法控制病情。后来，“松松爸”决定尝试医生推荐的氯巴占。
“松松爸”说：“刚开始，我们并不知道氯巴占是被管控的，我们只知道国内没有，只能通过国外代购才行。”
实际上，氯巴占是一种用于罕见难治性癫痫患儿治疗的药物，在辅助治疗中具有十分重要的地位，可以说是对这类疾病对症且副作用更小的“救命药”。但由于氯巴占在我国属于第二类精神药品，具有一定成瘾性，此前没有在国内审批上市。
用上氯巴占后，松松的病情得到了控制。“使用氯巴占或者其他药物，其实都是在‘撞概率’。撞对了，病情得到缓解；撞错了，我们也没办法。但是，我们不会放弃孩子。”“松松爸”说，“一盒氯巴占要三五百块钱，花费不是小数目。但是比起花费大，更让人头疼的是难买到。”
首张进口药处方开出
2021年12月6日，媒体对氯巴占事件进行报道，引发社会广泛关注。
2021年12月18日，中国罕见病联盟与病痛挑战基金会发起了对氯巴占用药需求信息的摸底调查。病友群里，患者家长焦急地等待着希望。
2021年12月27日，国家卫健委公开回应媒体称：“近期，已关注到媒体相关报道，目前正在组织对患病群体进行摸底，了解药品用量需求，并协调相关机构和部门按照《药品管理法》有关规定，组织进行集中申请和进口，以满足患者用药需求。”
2022年3月全国两会期间，全国政协委员巩汉林提交了《关于完善罕见病类药品进口审批机制，解决病患需求的提案》。巩汉林认为，管控氯巴占法理必行，患者需药救命也势在必行，应解决氯巴占类性质药品的用药难题，维护好罕见病患者基本医疗权益，使他们不在铤而走险中拯救生命。
2022年3月29日，国家卫健委发布《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》公开征求意见的公告，向全社会公开征求意见。
2022年6月29日，国家药品监督管理局发布《关于印发〈临床急需药品临时进口工作方案〉和〈氯巴占临时进口工作方案〉的通知》，明确将由北京协和医院牵头，联合全国各省市自治区共50家医院共同向国家药监局发起氯巴占原研药临时进口申请。
在国家卫健委、国家药监局等多方努力下，9月22日，作为临床急需药品临时进口的原研药，也一度被称为“救命药”的氯巴占在北京协和医院开出全国第一张处方。这意味着，进口氯巴占政策已落地。
据介绍，北京协和医院现在开出的氯巴占为德版10mg/100粒，价格317元/盒，首次需带患者就诊，第二次可以家属代开(需带病历资料、医保卡等)。也就是说，每片氯巴占的价格仅为3.17元。
氯巴占虽然不能完全治愈患者的病，却在与死神无数次的赛跑中，为孩子和家长赢得了时间。“松松爸”回忆：“从缺药到有药，在这个过程中，怎么撑下去是我们最大的困难。每一天，我们都在打听哪里还有药。有的患者断药，大家只能一片一片地凑，让孩子撑下去。”
国产药价格全球最低
国家相关部门积极开展氯巴占进口工作的同时，国产氯巴占的上市也迎来重大突破。
宜昌人福药业于2018年获得氯巴占片的研制立项批准并开始研发，2020年11月申报临床，2021年2月取得临床批件。
2022年4月12日，宜昌人福药业公司研制的氯巴占片10mg、20mg提交上市许可申请，并顺利受理。5月11日，药品审评中心官网显示，宜昌人福的氯巴占片获得优先审评公示。
9月20日，宜昌人福药业发布消息称，该公司收到国家药品监督管理局核准签发的氯巴占片《药品注册证书》，为国内首家获批企业。该产品也是国内第一款氯巴占仿制药。
10月22日，宜昌人福药业举办依诺思氯巴占片全国上市发布会。在发布会中，宜昌人福药业总裁杜文涛说：“为了更好地服务于临床，保障癫痫患者用药可及性，宜昌人福药业依诺思氯巴占片10mg/28片装，定价是84元/盒。这个价格是全球最低价格。”另外，杜文涛表示，针对患儿家长的诉求，公司准备在2023年启动氯巴占片进国家医保目录的工作，后期也将筹备与第三方公益基金的合作，为经济困难家庭的患者开展药品援助。
“松松爸”说：“希望所有省份的患儿可以用到这款‘救命药’。”期待已久的事情终于到来。患者家属们感慨，“感谢每一个为此努力过的人。”
综合央视、新民晚报、齐鲁晚报等
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